Società Italiana di Pediatria, il Burlo grande protagonista del 75° Congresso

Società Italiana di Pediatria, il Burlo grande protagonista del 75° Congresso

Dalle terapie “off label”, alla personalizzazione della terapia per i bambini al fine di garantire la continuità medica a domicilio, dagli studi sull’osteomielite cronica non batterica allo studio sui costi standard in pediatria, sono stati significativi e assai apprezzati i quattro interventi dei medici e dirigenti del Irccs Materno Infantile Burlo Garofolo di Trieste a 75° Congresso della Società Italiana di Pediatria (Sip) tenutosi recentemente a Bologna. A trattare il tema delle terapie off label è stata la dottoressa Anna Arbo, responsabile della Struttura Semplice Dipartimentale Farmacia dell’Irccs triestino, che ha spiegato come a oggi circa il 70% delle prescrizioni effettuate da pediatri comprenda farmaci prodotti unicamente per gli adulti, ma come la  legge permetta un uso “diverso” del farmaco qualora il medico, in mancanza di alternative terapeutiche migliori, ritenga necessario somministrare un medicinale al di fuori delle indicazioni d’uso autorizzate, cioè, appunto, “off label”. «L’Irccs “Burlo Garofolo” – ha chiarito la dott.sa Arbo - affronta da anni questo problema raccogliendo ogni utile informazione relativa alla sicurezza e all'efficacia delle terapie "off label" prescritte in ambito pediatrico. In particolare, negli ultimi anni è stato condotto uno studio in ambito di Neuropsichiatria Infantile (dal 2013 al 2017) che ha dimostrato come l'utilizzo di farmaci off label in patologie neurologiche e psichiatriche abbia garantito la sicurezza delle terapie». Secondo la dott.sa Arbo, un approccio di farmacovigilanza attiva come quello attuato nello studio dovrebbe essere preso in considerazione, a maggior ragione nella popolazione pediatrica, vista la carenza di studi clinici effettuati nei bambini e vista la frequenza di prescrizioni di farmaci “off label”. Proprio per questo, l’Irccs triestino si è proposto come coordinatore all'interno dell’Associazione Ospedali Pediatrici Italiani (Aopi) per un progetto di condivisione delle conoscenze in ambito di terapie “off label” in pediatria. Il dottor Davide Zanon, sempre della Farmacia del Burlo, nel suo intervento ha, invece, spiegato come, dall'interazione e collaborazione tra farmacisti e medici si possa personalizzare la terapia dei piccoli pazienti garantendo la continuità terapeutica anche a domicilio. «La prescrizione nasce in ospedale – ha affermato -, ma la terapia spesso dev'essere adattata alle esigenze del bambino per il quale si allestisce appositamente il farmaco galenico che sarà utilizzato anche a casa». Proprio In questo campo il laboratorio galenico del’Ircss triestino si fa promotore di terapie ad hoc, per tutti quei pazienti che non hanno un farmaco in commercio adeguato alle loro esigenze». Nella sezione del congresso dedicata ai giovani della Sip è intervenuta la responsabile della reumatologia, dottoressa Serena Pastore, presentata dal suo tutor e dirigente medico della Clinica Pediatrica, Andrea Taddio. L’intervento si è concentrato sull’illustrazione dei risultati di uno studio nazionale, coordinato dall’Ircss “Burlo Garofolo”, sull’osteomielite cronica ricorrente multifocale, una malattia rara autoinfiammatoria di natura non conosciuta dello scheletro che si caratterizza per lesioni ossee sterili Lo studio è uno dei pochissimi che ha avuto l’obiettivo di studiare la genetica dei pazienti affetti da tale patologia. Per tale finalità sono stati raccolti e analizzati quasi un centinaio di campioni di pazienti affetti da tale patologia provenienti dai maggiori centri italiani di reumatologia pediatrica. I risultati preliminari hanno identificato un gene che potrebbe predisporre alla malattia. «Da diversi anni – ha aggiunto la dottoressa Pastore -, il nostro gruppo si occupa di ricerca in questo ambito e nel 2016 abbiamo pubblicato uno studio retrospettivo che ha coinvolto 7 centri di reumatologia in Italia, i cui dati più importanti sono la scarsa risposta alla terapia con antinfiammatori non steroidei e al cortisone, e l’alto tasso di remissione dopo ciclo di bifosfonati.  Va poi detto, che l’unica sede di localizzazione di malattia che espone a potenziali sequele è quella vertebrale, e in questi casi è utile avviare la terapia con bifosfonati fin da subito. La collaborazione con altri centri di reumatologia italiani – ha concluso la giovane dottoressa del Burlo - ha permesso recentemente di riportare per la prima volta il coinvolgimento del neurocranio in 3 casi su 86 pazienti esaminati e tutti e tre avevano una malattia multifocale, nessuno lamentava sintomi riconducibili all’interessamento della calotta cranica; tutti sono stati sottoposti a biopsia che ha confermato la diagnosi». Le dottoresse Martina Vardabasso e Alessandra Rachelli della Struttura semplice Programmazione e Controllo hanno, infine, rappresentato l’Ircss “Burlo Garofolo” nella sessione del Congresso Sip dedicata all’Aopi, occupandosi di fondamentali aspetti legati al controllo dei costi nelle strutture ospedaliere. La dottoressa Vardabasso, infatti, ha presentato il progetto: “Lo studio dei costi standard pediatrici” che ha coinvolto 12 aziende dell’Aopi e che ha visto il Burlo nel ruolo di capofila. Svoltosi da giugno a novembre 2017, il progetto ha consentito di determinare i valori di riferimento economici per fattore produttivo, per tipo di ricovero (ordinario, day hospital…) e per disciplina di dimissione (ortopedia, cardiologia…), in modo da individuare i costi standard dell’Aopi e operare un confronto tra questi e le tariffe nazionali dei Diagnosis related group (Drg).  «Dai dati raccolti – hanno spiegato le due dottoresse del Burlo - risulta evidente il maggior costo dei Drg pediatrici rispetto ai sistemi di remunerazione e la necessità di intraprendere sia una puntuale analisi organizzativa per azienda che un percorso di riconoscimento dei maggiori costi a livello regionale e nazionale»