Avvio dello Studio randomizzato di fase 3 "LUNA3"

ASUGI ha autorizzato il prof. Francesco Zaja a condurre, sotto la sua responsabilità, presso la S.C. Ematologia da lui diretta, lo Studio intitolato “Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio-cieco, controllato verso placebo, a gruppi paralleli con uno studio di estensione in aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib (PRN1008) orale in Adulti e Adolescenti con trombocitopenia immune persistente o cronica (ITP)” / “A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo- Controlled, Parallel-Group Study with an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Oral Rilzabrutinib (PRN1008) in Adults and Adolescents with Persistent or Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)” secondo le modalità indicate nel protocollo di studio approvato dal Comitato Etico Unico Regionale – FVG.

Lo studio randomizzato di fase 3 "LUNA3" vuole valutare l'impatto terapeutico di un nuovo agente terapeutico, Rilzabrutinib, nel trattare pazienti adulti affetti da PTI ricaduta/refrattaria a precedenti trattamenti convenzionali.

La piastrinopenia immune (PTI) è una malattia caratterizzata da incrementata distruzione e ridotta produzione delle piastrine con conseguente aumento del rischio di emorragie; è una malattia che può colpire in tutte le fasce di età ma che, nell'adulto, nella maggior parte dei casi ha un decorso cronico, necessita l'impiego di trattamenti immunosoppressivi e, in alcuni casi, il ricorso alla splenectomia (rimozione chirurgica della milza).

Numerosi studi hanno sottolineato il ruolo primario che i linfociti B - cellule del sistema immunitario - hanno nel determinare la PTI, in particolare attraverso la produzione di specifici autoanticorpi.

Rilzabrutinib appartiene ad una nuova categoria di farmaci aventi un meccanismo d'azione mirato, in questo caso rappresentato dal BTK, una molecola fondamentale nella via di segnalazione del linfocito B; il blocco di BTK comporta un'inibizione della funzione e della proliferazione dei linfociti B, determinando una benefica rimodulazione immunologica.

Precedenti iniziali studi con Rilzabrutinib hanno dato risultati molto favorevoli in termini di efficacia e sicurezza; se lo studio LUNA3 permetterà di confermare questi risultati preliminari, i pazienti affetti da PTI avranno a disposizione nel prossimo futuro una nuova efficace alternativa terapeutica.

La sperimentazione coinvolge circa 125 Centri in tutto il mondo che recluteranno 30 pazienti con meno di 18 anni e 164 adulti: si tratta di una sperimentazione di natura internazionale, alla quale il Centro triestino diretto dal Prof. Francesco Zaja offre un contributo fondamentale, data anche l’eccezionale rarità della condizione.

Prima di avviare lo studio, il Responsabile e i suoi collaboratori dovranno accertare la sussistenza di ogni garanzia a rispetto delle norme di legge e dei regolamenti vigenti per la tutela della dignità personale dei soggetti coinvolti nello Studio: a questo proposito forniranno al paziente adeguate e complete informazioni e acquisiranno il necessario consenso informato scritto, utilizzando le Informative ed i Consensi approvati dal Comitato Etico Unico Regionale – Friuli Venezia Giulia. Tutte le informazioni e i dati verranno trasmessi in forma anonima e in nessun caso verranno forniti ad altri soggetti i dati personali dei pazienti.

Il Responsabile dello Studio trasmetterà alla Direzione Sanitaria di ASUGI, alla S.C. Ricerca, Innovazione Clinico-Assistenziale, Qualità, Accreditamento e Rischio Clinico, nonché alla Segreteria del Comitato Etico Unico Regionale – FVG la comunicazione di avvio e di conclusione dello stesso, accompagnata da una relazione con i risultati ottenuti; inoltre, invierà annualmente un “Rapporto sullo Stato di Avanzamento” della sperimentazione.